未来医疗100强榜是由VB100、动脉网、蛋壳研究院推出的国内第一个针对非上市企业的创新医疗领域榜单，旨在遴选真正代表未来医疗的中国创新医疗者，发现我国未来医疗产业的核心力量，推动健康医疗产业的创新变革进程。自2015年创立以来，未来医疗100强榜单体系不断丰富，逐步构建形成面向企业、投资机构、医院、产业园区的全球性创新医疗健康生态榜单，是目前生命健康领域最受产业界、资本界关注的年度评选。

本评选每年通过投资人访谈、记者访谈、行业报告研读等多方向、全方位的洞悉与探索，以资本关注度为基准，辅以媒体聚焦度、年度医健企业表现数据热度、未来医健行业发展景气度三个方面的考量，对医疗器械、生物医药、数字医疗、医疗服务四大赛道60+细分领域进行盘点，遴选出当年十大价值领域，评选每个价值领域内最具有代表性、成长性的创新企业。

此外，在“第六届未来医疗100强大会”的第一天，由高瓴HCare联合主办的核酸药物创新发展论坛上，汇聚了这一领域的优质企业与机构，众多行业专家齐聚一堂，针对不同类型核酸药物、递送技术以及靶向RNA的疗法，进行了市场前景、技术进展和未来发展机会的讨论性展望。

星锐医药创始人、CEO胡荣宽博士应邀分享“靶向递送-mRNA药物开发的中坚力量”的报告：“当前mRNA行业内的LNP递送研发都处于同质化的竞争状态，由于传统的 LNP递送都是肝靶向，且具有很强的专利壁垒，虽然已经有两款mRNA疫苗跟一款siRNA药物获批，但是肝靶向LNP技术仍然制约了mRNA的行业发展，是mRNA递送技术的应用瓶颈。那么，让LNP递送系统在技术上突破肝靶向的界限，实现肝外递送，成为了很多mRNA公司正在努力的方向。”

在圆桌论坛环节中，高瓴创投执行董事常楠楠作为主持人，与星锐医药创始人兼CEO胡荣宽、圣因生物首席执行官王为民、罗氏中国加速器负责人唐秋嵩以及瓴路药业高级副总裁李洁共同探讨了核酸药物在未来发展中会遇到的机遇与挑战，四位嘉宾纷纷结合自己所在的领域发表了自己的看法。

圣因生物首席执行官王为民认为，小核酸药物在常见病治疗市场，相比较小分子药物、抗体药等生物药来说，具有自己的差异化优势。首先小核酸领域可以靶向传统意义上不能成药的靶点；其次，小核酸是一个平台技术，它能够以一种模块化的形式去开发新药，从而缩短研发周期；另外，小核酸药物的开发技术相对成熟，能发挥药物的长效作用，可能打一针就能有半年或一年的药效，给药频率相对降低，患者的依从性会提高；此外，小核酸药物依靠特定序列靶向mRNA，会具有较好的特异性，同时在目前小核酸领域的临床试验当中，毒性较小已经得到不断的验证。总体来说，小核酸药物的临床开发以及转化率会比较高。

罗氏中国加速器负责人唐秋嵩从跨国药企的角度探讨了核酸药物的未来发展前景。他认为，不管是小分子、大分子药物，还是RNA药物，都需要考虑合适的靶点和对应的适应症，根据患者的临床需求来选择最合适的治疗方式。罗氏在反义核酸、siRNA、mRNA以及靶向RNA 的小分子药物等领域，都有布局和尝试，包括针对中枢神经系统、肺部、眼科的核酸药物都在关注。其中，靶向RNA 的小分子药物或将成为未来的潜在发展方向。以脊髓性肌萎缩症为例，诺华的SMA基因疗法Zolgensma定价超过200万美元，但如果用靶向RNA 的小分子药物治疗这一罕见病，每年的花费可能只需要10万美元，每日只需口服，从患者依从性和价格上来说都更有优势。

唐秋嵩讲到，罗氏在不同的核酸药物类型中，都有过一些尝试和布局。除了合作开发等方式外，如今在做的早期孵化加速，也是希望能够将不同的疗法和不同类型核酸药物的早期研发经验，以及转化能力，分享给初创企业。

星锐医药创始人兼CEO胡荣宽讲述了核酸药物肝外递送系统的研发进展。当前，国内外已经有公司开始布局肝外递送，虽然肝内递送技术相对来说比较成熟，但肝外递送还没有在临床上得到特别多的验证。目前mRNA疫苗板块的技术相对比较成熟，但众所周知，mRNA的应用还不仅限于此，用 mRNA 去做细胞治疗、蛋白替换、基因编辑以及体内表达抗体等新治疗方式，都在探索中。新的应用方向需要有肝外递送系统或器官靶向性的突破，在未来，针对呼吸、肿瘤免疫、CNS等疾病的mRNA递送尤其需要肝外递送平台的突破。

瓴路药业高级副总裁李洁从监管层面分享了对于核酸药物临床研究管理方面的几点建议。临床研究作为非常庞大的系统工程，申办者除了需要充分了解相关产品本身的特性以及临床前积累的数据，也特别需要协调好研究者和各临床研究机构的工作，最后产生出完整的对于产品有效性、安全性和质量可控性数据，才能递交产品的上市申请。

在临床前阶段，要充分理解监管部门的临床前研究以及临床研究的技术要求。在临床研究申报阶段，要选择更加全能的研究者共同制定方案，最好能够系统地帮助做一期、二期和关键性临床研究。此外，申报IND，以及在进入临床阶段后的每个重要里程碑阶段，都要和相关监管部门做到充分沟通。同时，在临床试验阶段，需要找非常有经验的 CRO 和CDMO做好临床用样品供应，以及未来商业化的生产准备。

星锐医药(Starna Therapeutics)创立于2021年8月，公司以“服务生命健康”为使命，聚焦组织选择性递送技术，致力于研发以RNA为核心的创新药物，解决未被满足的临床需求。公司目前完成由多家知名机构参与的数亿元融资，并在苏州生物医药产业园建立了研发和中试生产基地，拥有mRNA设计合成及脂质纳米制剂生产等核心平台，并且逐步形成拥有自主知识产权的研发体系，预计在未来推进多个项目进入临床阶段。